美国顶级临床试验通过MORE Health在中国招募

　　作者：王波，中科院博士，UC Davis博士后，MORE Health中国案例部总监

　　药物临床试验是指任何在人体(病人或健康志愿者)进行的系统性研究，以证实或发现测试药品的临床作用及不良反应，并确定试验药品的安全性及有效性。

　　但临床试验在中国，尚不如美国等发达国家拥有成熟的体系及广泛应用的市场机制，因此，对于很多不幸罹患重大疾病的患者，临床试验依然是一个较为陌生的概念。

　　【临床试验不再神秘】

　　每年在美国，都有大量的药物临床试验不断地推动相关疾病领域的最新治疗手段。对于那些已经尝试现有治疗方案未果的患者，这样的药物试验往往是一个提前获得世界上最先进治疗方案的机会，因此有大量的医疗机构以及专业的医务团队在积极配合患者进行参与并从中获得前所未有的治疗结果。

　　然而对于许多中国患者来讲，情况却恰恰相反。由于中国临床试验体系相对的局限，以及自身对于临床试验的认知误区，许多患者对于临床试验都抱有多多少少的误解。

　　首先，临床试验虽然是试验，但是相关药物并非是没有经过任何论证的新药。在美国，一个合法的临床试验中所有在人体上使用的药物，都已经预先通过了早期的研发论证阶段以及临床试验前的试验研究阶段，充分探究了药品的剂量及毒副作用，以保证最大程度的控制药品可能会对人体产生的伤害。在这一阶段，FDA对所有的试验过程也都有着极为严格的要求和审批。除此以外，每一阶段的临床试验也都会对所用药品的剂量进行严格的把握，并由负责患者的医生对用药情况进行准确的测量。因此，参加临床试验并不是当“小白鼠”。

　　其次，每一个美国的临床试验，都会对患者的自身情况进行严格的筛选，并与患者充分交流整个实验的目的，以及可能产生的风险与收益。因此，参加临床试验是一个双向筛选的过程，一方面保证患者自身的病情最符合相关实验药品的治愈预期，另一方面也确保患者充分了解实验的过程，彻底消除信息不对称产生的风险。除此以外，所有美国的临床试验都是100%志愿参加。这意味着任何患者在任何时间都可以以任何理由终止相关试验。因此，参加临床试验，权利是掌握在患者手上的。

　　最后，许多美国的临床试验，本身也会针对患者的疾病进行标准的基础治疗，已检测新药与标准药物的联合作用是否具有更好的疗效。所以，在一些研究中，患者并不需要停止自身已经在进行的标准治疗。

　　【临床试验中美差距】

　　1. 评审机构

　　中国负责新药评审的管理机构是国家食品药品监督管理局(CFDA)药品审评中心。与美国半商业化的药品审评费用获取模式不同，我国严格实施行政事业单位人员编制的限制，内部评审专家资源不足，2014年统计，在编人员115人。

　　美国FDA是美国药品注册管理机构，它的职能是科学、高效、系统、全面地保证上市药品的安全性和有效性。为了提高FDA的工作效率和药品审批质量，以保证美国人民比其他国家更早获得批准的新药，美国国会于1992年颁布了《处方药申报者付费法案》。2014年统计，美国FDA评审中心在编人员5000人

　　2. 临床试验申报机制

　　中国对临床研究申请所需提交的资料要求相对严格,这与我国以仿制药开发为主的行业背景有关。但对新药来说，临床试验还只是探索性的阶段，许多研究数据(如长期毒性资料)还有待在后期研究中总结发现。因此，要求申报者在I期临床前就提交这些资料必然要耗费申报者大量不必要的时间和精力，进而影响了新药临床试验审批的效率。

　　美国的新药临床试验申请(investigational new drug，IND)评审主要包括两个阶段：第一阶段是对申报资料进行形式审查，第二阶段是对药品安全性和有效性进行实质性审查和技术性评价,两个阶段皆由美国FDA下设的药品评价和研究中心(CDER)审查。FDA收到IND申请日起30日内，申报者未收到FDA做出暂停临床研究的决定，申请者即可开展临床研究

　　3. 临床试验机构

　　中国在1999年制定了药物临床试验管理规范(GCP)，而中国目前仅有400多家有GCP资格可以进行临床试验的医疗机构，其中主要是三甲医院。

　　美国的临床试验大多由药企主导，美国任何一个医生都可以参与到临床试验中，因此效率高，周期短。参与进临床试验的人员可达到上万人。

　　4. 服务机构(CRO)

　　药物临床试验合同研究组织，简称CRO(Contract Research Organization)。CRO是一种学术性或商业性的科学机构，申办者可委托其执行临床试验中的某些工作和任务。

　　中国临床CRO整体水平不高，仅少数CRO能满足国际质量规范。在中国，CRO目前更多是一种中介服务，仅能提供简单的注册申报、资料翻译等服务，而技术创新含量高的新药研发和新药设计、尤其是临床前研究，占的比例不高。

　　美国拥有先进的CRO,作为制药企业的一种可借用的外部资源可在短时间内迅速组织起高度专业化和具有丰富临床研究经验的临床研究队伍，为制药业提供技术支持和专业化服务。

　　5. 试验内容

　　中国大部分正在开展的临床试验内容是FDA已经批准药物的验证性试验，新药的临床试验还未能完全与国际接轨。

　　美国临床试验通常是FDA未批准的最新靶向药物、免疫药物、抗体药物等的试验，以及FDA已经批准的药物在其它疾病中的试验(包括与其它治疗方法的组合)。

　　6. 试验数量

　　以肺癌临床试验统计结果为例：

　　中国药物临床试验登记与信息公示平台数据显示：2016年中国正在进行的肺癌临床试验有135例(www.chinadrugtrials.org.cn/)

　　美国临床试验信息公示平台数据显示：2016年在美国进行的肺癌临床试验有1996例(https://clinicaltrials.gov/)

　　(数据来源：https://clinicaltrials.gov)

　　截止于2016年12月1日的全球临床试验注册数据(按地区)的统计结果显示，43%的临床试验在美国开展，有97573例。

　　通过以上两个数据统计，可以看出，美国的临床试验数量是远远多于中国的。

　　7. 服务质量

　　中国参与临床试验的医生大部分是来自于三甲医院的医生。这类医生平时很忙，对于临床试验的患者花的时间相对较少。

　　在美国，参与临床试验的患者往往会得到医生更加细致的问诊，医护人员愿意花更多的时间充分了解患者的依从性、配合度。

　　【市场?渠道?】

　　寻找并参与最适合的临床试验项目，往往是临床试验前在参与者所面临的一大困难。一方面美国每年都有琳琅满目的试验项目推出，患者很难找到持续关注临床试验的医生为自己推荐最新、最适合的项目，患者自身也往往不具备相关的知识去做项目筛选;另一方面，对于没有美国医生或美国医疗保险的海外患者，想要准确匹配到最新最合适的美国临床试验，更是难上加难。随着试验和患者双方需求的日益增多，市场上也产生了一系列高质量的产品：

　　ePatientFinder的主要任务是为内科医生们提供更多可以改变患者人生的临床试验机会。其具有创新性的临床试验交换平台将一些生命科学机构(包括很多排名前10的制药企业，医疗器械公司与新药合同研究组织等客户)与众多潜在需要为病人提供临床实验治疗方案的医生(来自诊所、大型医院及可信赖的医疗组织)紧密联系起来。该平台会高效的为相关领域的医生持续地提供最新的临床试验信息，同时也会通过大数据运算为医生识别符合条件的美国患者。

　　MORE Health是一家美国互联网医疗服务机构，致力于为美国以外国家的用户提供来自于美国的权威医疗服务。赴美临床试验计划是MORE Health的核心业务之一，用户可有机会加入美国最新临床试验计划。在接到用户服务申请后，MORE Health的案例经理在3个工作日内整理、翻译用户的全部医学资料，同时，MORE Health临床试验咨询医生会向用户推荐合适的临床试验项目，并帮助用户联系临床试验的负责医生。临床试验负责医生可通过MORE Health视频会议与用户建立医患关系，判断病情是否符合参加临床试验的条件。用户在正式赴美前，往往就可以完成临床试验的初步筛选。顺利入组的用户，MORE Health将提供赴美临床试验全程健康管理服务。

　　【真实案例】

　　对那些寻求奇迹的人们而言，互联网顶级医疗改变了世界。

　　靠谱的临床试验让我重回生命的跑道

　　重击

　　我今年55岁，家在上海，是一名高中体育老师，更早的时候曾经是田径运动员，因为这段经历，我对自己的身体特别自信，自诩是“铁打的硬汉”。

　　命运像和我开玩笑一样，在2014年前的国庆黄金周期间，我和家人在黄山游玩，登山时咳嗽不止，本来愉快的家人度假时光，由于那几天我像一个拖油瓶一样，我们不得不提前两天结束行程，早早返回上海。

　　返沪后，原以为咳嗽的症结是水土不服抑或是路途劳顿，休养一下很快能恢复，可事与愿违，症状越来越严重。孩子心疼我，坚决带着我去上海曙光医院去看医生。在做了包括肺部X光、CT等一系列检查之后，孩子一脸轻松的告诉我，没事儿，“就是急性肺炎”，可我心里老是隐隐有一丝担忧，“既然没事，还拿那么多药干嘛?为什么还要求尽快住院?”

　　于是，我留了个心眼儿，等家人都出门后，我看着手头的药，用电脑一个一个查询，查这些药都是用来治什么病的，结果却发现了我不愿看到的真相——所有这些药物，基本上都是用来治疗癌症的!凭着我运动医学的底子，我又去查看了自己的X光片，却发现左侧肺部有一个大的结节，大约4公分左右;我又看了CT报告的检查结果，看到触目惊心的四个字：“晚期肺癌”。

　　儿子刚结婚，忙工作一直没要孩子。孙子都没见上，我还没来得及享受天伦之乐，一切就将终止!感觉命运狠狠地重击了我一拳，震惊也好，沮丧也罢，难以形容，我顺势靠在沙发上，呆了好久。

　　晚饭一家人凑在了一起，饭菜很丰盛，但于我味同嚼蜡。我强装笑颜，一口气吃了四个我最爱吃的上海生煎……本来很普通的一顿家宴，由于我心里有事儿，气氛反而有点出乎寻常地兴奋。

　　结束的时候，我给孩子说，华子(孩子小名)，爹爹都知道了，就像桌上这顿饭，人食五谷杂粮，都是有个头痛发热，有了病，咱得治，哪怕是癌!但出了点状况，你瞒着爹爹，这不应该啊?

　　一句话，一家人，无语凝噎，稍后，孩子、老伴儿的放声大哭，打破了静滞的空气。

　　我知道，孩子心疼我，但我同样爱他们，舍不得离开他们。从这刻起，我要使出百分之一百二的努力，度过这道槛儿。

　　希望

　　一分钟没有耽搁，第二天一大早我就赶到了医院，在主诊医生马大夫的协助之下，我积极地配合医生开始了一系列的治疗过程。不幸的是，由于我的癌症已经进展到了晚期，而且有局部淋巴结的转移，手术治疗、化疗和放射治疗的效果都不是很好。我后来还尝试了靶向药物易瑞沙的治疗，一开始病情确实有好转，但好景不长，在半年多之后，又逐渐出现了耐药性，这种药物对我也渐渐失效了。病情一天天地恶化，治疗的副作用也是非常严重，我恶心呕吐、掉头发、浑身无力等症状也越来越严重了，身体每况愈下。马大夫非常无奈地表示：“您现在的身体情况，在国内可能也没有什么更好的治疗方法了。”

　　医生的话，等于是在宣判我与死亡的距离越来越近。但我仍然不死心：“国内没办法，国外有可能吗?”马大夫认真地看了我一下，“美国药厂默沙东(Merck)公司的新药‘派姆单抗’(Pembrolizumab)可能会有效，该药可通过阻断肿瘤细胞激活免疫细胞PD-1信号通路，让免疫系统直接杀死癌细胞，具有治疗多种类型肿瘤的潜力，目前该药已经被FDA批准上市治疗黑色素瘤和转移性非小细胞肺癌。理论上，使用这种药物跟一些化疗药物一起联合治疗转移性晚期肺癌应该是会是一种疗效很好的方法，但可惜的是这种联合用药方案在美国尚且处于临床试验的阶段，要想搏一把，唯一的方法就是参加在美国的临床试验。”

　　“我可以给您推荐一家叫MORE Health美国医疗服务机构，他们可以帮助您加入美国临床试验。”马大夫在1年前参加MORE Health主办的“远程尖端医学学术交流会”中有关肺癌转移的诊断及治疗的学术研讨会，知道MORE Health联合美国顶级的医学院，签约了50名美国最顶级的肺癌专家，这些专家可以为患者进行中美专家远程会诊，通过MORE Health平台建立医患关系，为患者开具美国最新批准的处方药物，同时协助患者来到美国参与一些新药的临床实验项目。

　　久病成医，作为肺癌患者，有必要做下简单的科普，肺癌是我国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，2000年以前，治疗方式主要是手术、放疗和化疗。对于晚期肺癌患者，一般化疗的有效率只有20%-40%，平均生存期也就1年左右。随着医学技术的突破，美国近两年批准的免疫药物如PD-1抑制剂Nivolumab和Pembrolizumab，被医疗界公认为最有希望治愈癌症的方法之一。

　　巧妇难为无米之炊。无药，就是要命的事情。这会儿才知道：美国针对各种肺癌的新药有10多种，每年还有新的药物不断上市，但我国只有4种，最新的都是美国5年前上市的“旧药”。

　　这也就意味着，在大洋彼岸，可能存在着最后的希望……

　　奇迹

　　遵从马大夫建议，我们联系上了MORE Health案例部，寻求国际专家的建议。MORE Health的案例经理对我的所有病历资料进行了系统的整理，上传平台。考虑到我病情的复杂性，MORE Health案例经理王瑾为我推荐了加州大学旧金山分校医疗中心的肺癌专家Dr. Thierry Jahan。随后，在MORE Health的安排下，Jahan医生和我的主诊医生马大夫进行了远程视频会诊。

　　根据我的病情，Jahan医生建议我参加他本人负责的一项二期肺癌的临床试验，该临床试验的名称为“派姆单抗联合化疗或免疫疗法治疗非小细胞肺癌”(ID：NCT02039674)。这是一项开放性的随机二期临床试验，目的是确定派姆单抗在与化疗或免疫治疗联合使用治疗不可切除或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者时的安全性、耐受性和有效性。参加这个临床试验的患者，除了服用生物制剂派姆单抗之外，还会服用紫杉醇、卡铂、培美曲塞、厄洛替尼、吉非替尼等化疗药物，和贝伐单抗、伊匹单抗等免疫疗法药物。Jahan医生为我详细介绍了该项临床试验的要求和他以前接待国际病人的经历，这让我完全放下了担心。

　　Jahan医生仔细地判断了我的病情，认为我符合参加临床试验的条件。他还告诉我，要想正式加入试验，还需要得到医院和开展试验的药厂的同意，获得授权书。在MORE Health的帮助下，我们顺利的拿到了中英文的授权书。Jahan医生和MORE Health的案例总监Bob Wang和法律顾问耐心地为我解答了授权书中临床试验的细节、风险的问题。

　　随后，就是准备押金、安排住宿和签证材料了。在MORE Health的帮助下，我很快收到了赴美就医的邀请函。凭着这封邀请函，我顺利来到了美国。 这里提及一下，MORE Health在美国使馆备案，出具的资料都是被认可的。

　　来到美国后，在MORE Health案例经理的陪同下，我来到加州大学旧金山分校医疗中心与Jahan医生见了面，并顺利地办理了入院和进入临床试验的相关手续，随即在医生的监督之下开始了治疗。

　　接下来在美国的治疗很顺利，在服用了临床试验的药物之后，我明显感受到了身体情况在逐渐地好转。随着临床试验的进行，在大概接受了三个月的治疗之后，虽然我有时候仍然会感到轻微的恶心、头晕等一些副作用，但令我欣喜的是，我的咳嗽、胸痛等临床症状变得越来越轻了。而且，我也有精神了，食欲也好起来了，甚至可以喝点葡萄酒了……我找回了令人惊喜的生活质量，像回到了过去的自己。

　　经过了六个月的试验期之后，我的身体情况得到了极大的改观;经过胸部的X光和CT影像学检查，医生发现我身上的癌症转移灶基本上都已经得到了很好地控制，也没有出现新的转移灶，我的病情已经趋于稳定的阶段。

　　这次经历之后，我感慨良多。感谢MORE Health为我找到了合适的临床试验项目，而最终结果也是让人鼓舞的，我的癌症得到了最大程度的控制，因此我是幸运的人。谋事在人，成事在天，我想对其他癌症患者来说，千万不能够被动地接受治疗，一定要积极主动地查询疾病和治疗的各种信息和资料，要多问问题，了解疾病的治疗方案、药物和临床试验，哪些是适合自己的，以及究竟如何参与到其中来。

　　临床试验是一项高风险高回报的医学治疗手段，它并不适用于每一个人，但对于没有其他有效治疗方式的人，也许只有尝试它，才能挽救自己的生命，或者至少可以延长生命，提升生活的质量，给自己一次机会，给家人多一些希望。

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